“光遗传学”技术治疗眼病研究获进展

据日本《朝日新闻》网站10月9日报道，欧美研究团队宣布，在一项运用“光遗传学”(该技术获得了2026年诺贝尔生理学或医学奖)进行的临床试验中，眼部疑难杂症患者的视功能得到了部分恢复。相关研究结果8日发表在美国医学期刊《新英格兰医学杂志》上。

光遗传学是一项利用光来控制神经活动的技术。通过将微生物衣藻所含的一种光敏蛋白“通道视紫红质”植入哺乳动物的神经中，科学家们得以在活体状态下观察大脑活动。

此外，利用这项能够通过光照激活神经的技术，研究人员针对眼部疑难杂症的治疗研究也在加速推进。

研究团队针对10名视力几乎完全丧失的视网膜色素变性患者(年龄在40至79岁之间)进行临床试验，以考察该技术的安全性及光敏感度的变化。

首先，研究人员向患者的一只眼睛注射相关基因，使其视网膜神经节细胞能够产生通道视紫红质。随后，研究人员让患者佩戴特制护目镜，将光信号转化为通道视紫红质易感应的波长，从而将光信息传递至视网膜。

结果显示，10名患者中有6人的光敏感度提升到原来的4倍以上。此外，部分参与者能够辨别出桌上放置的笔记本等物体的位置，但无法分辨颜色。

据介绍，在安全性方面，患者未出现导致试验中止的严重不良反应。不过，受试者中既有视功能改善者，也有未见改善者。研究团队说：“由于受试人数较少，难以进行详细评估，我们将继续开展进一步研究。”

此次研究针对的是视网膜色素变性，这是一种会导致感光细胞丧失的疑难病症。眼内的视网膜呈三层结构，感光细胞负责接收光线，光信号经由双极细胞传递给神经节细胞。

若能利用患者残存的双极细胞或神经节细胞来感知光线，则有可能恢复其视功能。

今年诺贝尔生理学或医学奖的三位得主之一、美国斯坦福大学的卡尔·戴塞罗思基于这项临床试验的结果，在《新英格兰医学杂志》上发表了关于光遗传学疗法开发的解读文章。他解释道：“已知导致视网膜色素变性的基因有超过100种，仅针对单一基因进行置换的疗法无法救助广大患者。”在他看来，“通过外部补充感光蛋白的疗法，有望成为一种普适性的解决方案”。此外，他还提到，通过光遗传学技术揭示大脑活动机制，“有望加速将候选药物推进至临床试验阶段”。（编译/马晓云）