AI开启药物研发新篇章

　　参考消息网7月17日报道 据美国《纽约时报》网站6月17日报道，人工智能(AI)正在掀起药物研发革命。

　　在高科技实验室，工作人员正在生成数据训练AI算法，从而更快设计出更优质的药物。但是，这场变革才刚刚开始。

　　特雷制药公司的实验室堪称一曲微型自动化交响乐。机器人嗡嗡作响，来回穿梭，把装着液体的管子送到工作台。科研人员穿着蓝色外衣，戴着无菌手套和防护眼镜，监督着机器。

　　时机成熟

　　然而，实际动作是以纳米级发生的：溶液中的蛋白质与装在类似微型松饼盘的定制硅片里的微型槽里的化学分子相结合。每一个相互作用都会被记录下来，每天会有无数次，产生50万亿字节原始数据，相当于12000多部电影。

　　这个实验室，面积大约有足球场的三分之二，是美国加利福尼亚州蒙罗维亚一家AI辅助药物研发数据基地。它是一批试图利用AI，更高效、更快速地生产药物的年轻公司与初创企业中的一家。

　　这些公司正在利用这项新技术(通过学习大量数据生成答案)，努力重塑药物研发。它们借助不断学习和日趋智能的AI技术，正将这个领域从艰苦的手工艺行业转变为一个比较自动化的精密行业。

　　特雷制药公司联合创始人兼首席执行官雅各布·伯林说：“一旦有适当的数据，AI就能运行并变得非常非常好。”

　　早期商业利用生成式AI，可以完成从诗歌到计算机程序的各项工作，主要是帮助消除日常办公、客户服务和编写代码等工作中的枯燥乏味。可是，药物研发是巨大的产业，专家说对药物研发进行AI改造，时机已经成熟。

　　麦肯锡咨询公司认为，对制药业务而言，AI是“百年一遇的机会”。

　　重塑行业

　　正如聊天生成预训练转换器(ChatGPT)这种流行的聊天机器人是在互联网上进行文本训练、达尔-E模型这样的图像生成器通过天量图片和视频进行学习一样，用于药物研发的AI要依靠数据。而且是非常专业的数据——分子信息、蛋白结构和生化相互作用测量数据。AI学习数据中的模式，建议可能有用的候选药物，宛如锁定化学键与蛋白质匹配一样。

　　因为用于药物研发的AI依靠精确的科学数据提供技术支持，所以出现有毒“幻觉”的可能性大大低于经过较广泛训练的聊天机器人。而且任何潜在的药物都必须经过实验室和临床试验的广泛测试，然后才能批准供患者使用。

　　制药公司正在建造大型高科技实验室，用以生成协助训练AI的信息；AI可以实现快速实验并具备辨别模型和预测哪些模型可能有效的能力。

　　然后，生成式AI可以设计出药物分子。在高速自动化实验室里，药物分子设计转化为物理分子，再测试它与靶蛋白的相互作用。结果——阳性或阴性——会被记录下来，再反馈回AI软件，用于改进下一个设计，从而加速整个进程。

　　虽然部分AI研发的药物处于临床试验阶段，但仍属于早期试验。

　　华盛顿大学蛋白设计研究所生化学家、研究所主任戴维·贝克说：“生成式AI正在改变这个领域，但药物研发进程比较混乱，而且非常依赖人力。”

　　药物研发历来是一项成本昂贵、耗时耗力、不能保证一定成功的尝试。对药物成本以及指导临床试验最终获得批准而进行的研究，差别很大。但估算总开支平均为10亿美元，需要10到15年。而且进入人体临床试验阶段的候选药物近90%以失败告终，原因通常是缺乏疗效或始料未及的副作用。

　　影响深远

　　年轻的AI药物开发商正在努力利用它们的技术改进这些不利因素，同时削减时间和金钱成本。

　　它们最为一致的融资来源出自制药业巨头。这些制药巨头长期为规模较小的研究型企业充当合伙人和银行家。今天的AI制药商通常专注于加速临床试验前的研发阶段——按照惯例需要4到7年。有些制药商可能试图自行进入临床试验。但这个阶段通常由大型制药公司开展昂贵的人体试验，可能还需要7年。

　　对老牌药企来说，合伙人战略是相对成本较低的开发创新路径。

　　前美国银行证券部生物技术投资银行家杰拉多·乌巴斯·卡里翁说：“对它们来说，就像是用优步软件叫一辆车把你送到某处那样，而不需要你必须买车。”

　　大型制药公司付费给研究伙伴，由它们完成候选药物的重大突破；经年累月，这笔费用可能高达数亿美元。如果一种药物最终获得批准，并获得商业成功，那么就会有源源不断的特许权使用收入。

　　诸如特雷制药公司、递归制药公司、薛定谔公司和“同构实验室”公司，这些公司都在追求突破。但广义上有两条不同路径，即建和不建大型实验室。

　　“同构实验室”公司是谷歌公司核心AI集团“深层思维”公司(DeepMind)衍生出来的药物研发公司，它认为AI越先进，所需数据越少。

　　2021年，DeepMind发布的软件，精确预测了一系列氨基酸折叠成蛋白的形状。那些三维形状决定着蛋白的功能。这有助于药物研发，因为蛋白驱动所有生物的行为。

　　最近，DeepMind和“同构实验室”公司宣布：它们的最新AI模型“阿尔法折叠3”模型可预测分子与蛋白相互作用的方式，在药物设计方面又进一步。

　　“同构实验室”公司AI总监马克斯·耶德贝里说：“我们正专注于计算方法。我们认为这会解锁巨大潜力。”

　　与大多数药物研发初创企业一样，特雷制药公司也是多年科研与近期AI发展相结合的产物。公司实验室里到处是自动化装置，但是它几乎完全采用订制模式，受3D打印技术进步的支持。该公司组建了数据科学和AI团队，创建了AI模型，将化学数据转变成数学，然后再从数学转变成化学数据。

　　制药创新可以加速药物研发，但并不仅限于此。